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天泽云泰AAV基因疗法VGN-R08b获FDA罕见儿科疾病认定(RPDD)
此外,GBA1基因突变还是帕金森病的最常见的遗传危险因素,GBA1编码的GCase酶活性的丧失,导致有毒蛋白在产生多巴胺的神经元中积累,从而引起帕金森病。因此,VGN-R08b 还可开发用于治疗GBA1基因突变的帕金森病。
此外,值得一提的是,天泽云泰用于治疗戊二酸血症I型的AAV基因治疗VGM-R02b于2022年5月也获得了FDA的罕见儿科疾病认证。
天泽云泰研发管线(公司官网)
E.N.D
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